研究307 - 201 活跃,不招人
1/2期开放标签, 剂量递增研究确定BMN 307的安全性和有效性, an Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Phenylalanine Hydroxylase in Subjects with Phenylketonuria and Plasma Phe Levels > 600 µmol/L
指示
苯丙酮酸尿(北大)
目标
这个开放标签, 研究分为两部分,旨在确定剂量和疗效, 安全, bmn307的耐受性
临床实验的治疗
BMN 307
状态
活跃,不招人
研究类型
第1/ 2期